爆款新藥正式開售！再鼎醫藥國內定價萬元一瓶 熱賣或還差一步
時間：2023-09-08 10:23:10
《科創板日報》9月8日訊（記者 徐紅）從慢病到自免，有越來越多的藥企開始將眼光投向除腫瘤以外的其他潛力賽道。
近日，再鼎醫藥（09688.HK；ZLAB.US）宣布旗下首個自免用藥艾加莫德（艾加莫德α注射液，商品名：衛偉迦?）正式在國內上市。同日，艾加莫德在北京、上海、廣東、湖北、河南、江西、河北等全國多個省市開出首批處方。
【資料圖】
艾加莫德α注射液是全球首款、國內唯一獲批的新生兒Fc受體（Fc-Rn）拮抗劑，由再鼎醫藥于2021年1月引進自自免新星荷蘭Argenx公司。今年6月，艾加莫德獲國家藥監局批準上市，與常規治療藥物聯合，用于治療乙酰膽堿受體（AChR）抗體陽性的成人全身型重癥肌無力（gMG）患者。
雖然是一款罕見病用藥，但艾加莫德卻已展現出成為自免“重磅炸彈”的潛力，其上市以后放量迅速，并以一己之力撐起Argenx數百億市值。也因此，它在中國的商業化落地備受市場關注。
▌銷量火爆，Efgartigimod沖刺自免“重磅炸彈”
重癥肌無力（MG）是一種慢性、自身免疫性神經肌肉疾病，全世界約有70萬名患者。患者自身的致病性免疫球蛋白G（IgG）抗體會破壞神經和肌肉之間的突觸傳遞，引起虛弱和可能危及生命的肌無力。
國外數據顯示，超過85%的肌無力患者在發病18個月內會進展為全身型重癥肌無力（gMG），進而導致極度疲勞和面部表情、言語、吞咽和活動困難。在重癥肌無力患者中有85%具有確認的乙酰膽堿受體抗體。據估計，中國大約有20萬重癥肌無力患者。
艾加莫德（Efgartigimod）由Argenx公司所開發，于2021年12月在美獲批上市。2021年1月，再鼎醫藥與Argenx達成獨家授權合作，在大中華區（中國內地，香港、澳門和臺灣地區）開發和商業化艾加莫德。
上市后，Efgartigimod很快就展現出作為重磅自免藥物的潛質，在批準上市后的第一個季度里，就獲得了2120萬美元的銷售額，是華爾街分析師們平均預期值的3倍。
根據2023年Argenx發布的一季度財報，艾加莫德一季度銷售2.18億美元。分析機構預測，今年，也就是艾加莫德上市后的第一個完整商業化年度，這款藥物的銷售額有望突破10億美元。
目前，Argenx還在開發Efgartigimod的多個自免新適應癥。7月17日，Argenx宣布艾加莫德用于治療慢性炎性脫髓鞘性多發性神經根神經病（CIDP）成人患者的ADHERE研究的陽性初步結果。該Ⅱ期臨床的成功，也意味著CIDP有望成為艾加莫德的第二個適應癥。
圖|Argenx在研管線
受此利好影響，當日Argenx股價漲超27%，一個交易日中市值增加超過50億美元，顯示市場對Efgartigimod及其市場前景的認可。
《科創板日報》記者同時注意到，今年6月，Efgartigimod治療重癥肌無力成人患者的皮下注射劑型已經獲美國FDA批準。隨后在7月，再鼎醫藥和Argenx公司火速聯合遞交了皮下注射劑型的國內新藥上市申請。
對比靜脈注射劑型，皮下注射劑型又會有什么不同？
對此，再鼎醫藥醫學事務部執行總監李想回復《科創板日報》記者稱，皮下注射劑型使用更為便捷，患者能夠在醫護人員指導下自行打針，不用再住院輸液。“艾加莫德其他適應癥的開發都是基于皮下注射劑型。患者使用皮下劑型更為方便，所以我們也會在將來積極推進皮下劑型的商業化。”他并表示。
▌艾加莫德 VS 傳統療法
據悉，在臨床上，gMG患者個體化差異較大，病程進展不同，疾病管理難度大。長期以來，gMG的治療以經驗、專家觀點和低級別循證醫學證據為主，以傳統治療方案為主，包括膽堿酯酶抑制劑、糖皮質激素、免疫抑制劑、靜脈注射免疫球蛋白、血漿置換以及胸腺切除等。
雖然能在一定程度上改善患者的肌無力癥狀，但傳統治療手段在疾病控制、長期安全性等方面均存在不足，還遠遠不能滿足患者需要恢復正常生活和工作的需要。
“因此，很多國內外指南都對重癥肌無力的治療提出了更高的要求。臨床上，理想的重癥肌無力治療目標是‘雙達標’狀態，即幫助患者實現‘疾病緩解+生活質量提高’，達到‘帶病但不發病’的正常生活狀態。”李想說，并總結稱，對比目前MG治療的常用藥物，艾加莫德在起效時間、療效、安全性等方面具有比較突出的優勢。
“例如，艾加莫德不僅臨床應答率高，而且起效快。激素和免疫治療往往要等二、三個月才能起效，而艾加莫德一般只需要大約兩周。”他說。
有海外文獻也曾對艾加莫德的臨床使用給出參考建議，表示：人免疫球蛋白和血漿置換等治療手段，對血制品和住院天數/床位需求較高，并且存在血栓及溶血風險，因此艾加莫德可作為快速療法的新選擇。
激素及非激素類免疫抑制劑等，對固有免疫及適應性免疫系統可能產生抑制，影響代謝系統，長期使用存在一定的惡性腫瘤風險，并且起效較慢，因此艾加莫德可成為副作用較小的治療選擇。
再鼎醫藥首席商務官、大中華區總裁梁怡則認為，艾加莫德上市后迅速變成美國神經科醫生的首選，并改寫歐美指南成為爆款，正是對這款藥物的療效和安全性的有力證明。“艾加莫德是再鼎醫藥在自免領域的首款產品。我們同樣希望這款產品在中國獲得成功，這對于我們意義重大。”他說。
▌年治療費用高昂，支付仍是難題
艾加莫德在海外的熱賣，也讓市場對其上市國內后的表現寄予了很高的期望。
據德邦醫藥研究，艾加莫德α注射液被開發用于多項適應癥，再鼎已加入原發免疫性血小板減少癥（ITP）、尋常型天皰瘡（PV）、慢性炎性脫髓鞘性多發性神經根神經病（CIDP）的全球注冊臨床。據公司官網披露，國內處于后期開發階段適應癥的受眾患者近70萬人，預計未來銷售峰值有望超過25億元。
盡管如此，仍需要指出的是，作為一款定價并不低的新藥，艾加莫德能否提升患者可及性，乃至取得商業化成功，還取決于其他很多因素，尤其是要解決關鍵的支付難題。
目前，再鼎醫藥并未公布艾加莫德的國內定價。不過記者查詢公開資料后了解到，在美國，Efgartigimod的批發價約為6000美元/400mg/瓶，患者每年的治療費用預計高達20萬美元。
據李想介紹，重癥肌無力和很多慢性病一樣需要長期治療，目前尚未開發出一款能夠根治該疾病的產品。所以，將來有可能的治療模式是，患者需要根據自己的狀態，持續打針（艾加莫德）治療，以定期清除致病性IgG抗體，改善癥狀。
據悉，針對重癥肌無力的治療，艾加莫德的治療模式是按照10mg/kg體重進行靜脈輸注，每周打一針，連續用藥4周為一個治療周期，之后再過4至5周評估療效。
“艾加莫德是一個高度個體化的產品，大致來說，結束第一個療程之后，有1/3的患者是在評估用藥9周及以上后再次使用，還有1/3是6-9周，另外1/3是在6周之內。”他說。據此推算，一位患者一年大概至少需要使用4個周期（每90天注射4次）。
與此同時，《科創板日報》記者注意到，正式商業上市后，目前艾加莫德已經上架國內多地藥店。記者致電江蘇南京、浙江杭州的兩家藥店后獲悉，艾加莫德（衛偉迦?）的藥店零售價為10300元/瓶（400mg/20ml/瓶）。
因此，如果一位患者一年使用4個周期，每次2瓶（以患者體重為80公斤計），那么一年的治療費用預計將超過30萬元。加上需要長期治療，患者經濟負擔不可謂不重。
值得一提的是，艾加莫德已經通過初步形式審查，有望參與今年的國家醫保談判。而艾加莫德能否談判成功納入醫保，不僅對患者，對公司來說同樣重要。
截至目前，雖然再鼎的艾加莫德率先獲批進度領先，但石藥集團的巴托利單抗緊隨其后，已經在今年6月遞交上市申請。此外，阿斯利康依庫珠單抗亦在今年獲批全身型重癥肌無力的新適應癥，預計也將參與今年的醫保談判。
“從我們的角度來說，再鼎是希望以最大的誠意推動（艾加莫德）進入醫保。就像我們之前的上市產品，除了器械是沒有國談機制，其他的產品無論市場多大，我們都盡力降價進入國家醫保。我相信這對患者是有利的，只要對患者有利我們都會盡力爭取。”梁怡表示。
