頸肌張力障礙長效神經調節劑在美獲批，旨在解決再治療前復發
時間：2023-08-16 06:00:16
患有頸肌張力障礙的患者，頸部肌肉會不由自主地收縮，導致頭部和頸部的異常運動、疼痛和姿勢尷尬。肉毒桿菌毒素被認為是治療這種疾病的一線療法，通過阻斷神經和肌肉信號通路發揮作用。但當前每12周進行一次的療法，多數的患者會在大約8至10周后會出現癥狀復發。現在，一種新的治療方案在美國獲得了批準，旨在解決這種再治療前癥狀再次出現的問題。
8月14日，Revance治療學公司宣布，美國食品藥物監督管理局(FDA)已批準DAXXIFY（daxibotulinumtoxinA-lanm，A型肉毒桿菌毒素注射劑）用于治療成人頸肌張力障礙。這是其第一個治療適應癥。
(資料圖)
目前已批準用于該治療領域的有：艾伯維的Botox(onabotulinumtoxinA)、Galderma的Dysport(abobotulinumtoxina)、Merz制藥的Xeomin(incobotulinumtoxinA)和美國WorldMeds的Myobloc(rimabotulinumtoxinb)。
DaxibotulinumtoxinA-lanm是一種乙酰膽堿釋放抑制劑和神經肌肉阻斷劑。據Revance稱，DAXXIFY是第一個也是目前唯一一個肽配方的長效神經調節劑，相比其他藥物可以讓患者再堅持三到五周的療效。該藥物此前于2022年9月獲得FDA批準用于臨時改善成人眉間紋（皺眉紋）的醫美用途。
最新批準基于雙盲、安慰劑對照試驗ASPEN-1（NCT03608397）的數據，試驗納入了臨床診斷為頸肌張力障礙的患者(N=301)，這些患者初始多倫多西部痙攣性斜頸評定量表(TWSTRS)總分至少為20，TWSTRS嚴重程度評分至少為15，TWSTRS殘疾評分為3或更高，TWSTRS疼痛評分為1或更高。其中84%的患者曾接受過肉毒桿菌毒素治療頸部肌張力障礙。
研究參與者被隨機分配接受單次2.5mL DAXXIFY 125U (n=125)、DAXXIFY 250U (n=130)或安慰劑(n=46)給藥，在受影響的肌肉之間分配。主要終點是第4周和第6周期間TWSTRS總分相對于初始的平均變化。
與安慰劑相比，DAXXIFY 125U組和DAXXIFY 250U組的TWSTRS總分相對于基線的平均變化顯著更大。
DAXXIFY 125U組最小二乘均值[LSM]與安慰劑的差異為-8.4[95%CI，-12.2，-4.6]；P<0.0001。
DAXXIFY 250U組LSM與安慰劑的差異為-6.6[95%CI，-10.4，-2.8]；P=0.0007。
DAXXIFY 125U和DAXXIFY 250U組的中位療效持續時間（定義為從治療到失去≥80%峰值療效的時間）分別為24周和20.3周。兩種劑量的臨床醫生總體印象變化和患者總體印象變化量表也觀察到顯著改善。
最常見的不良反應是頭痛、注射部位疼痛、注射部位紅斑、肌肉無力和上呼吸道感染。
DAXXIFY以凍干粉末形式提供，可在單劑量50U和100U小瓶中重新配制。頸部肌張力障礙的推薦劑量范圍為125U至250U。治療是在受影響的肌肉中分散劑量進行肌肉注射。
參考來源：‘U.S. FDA Approves First Therapeutic Indication for Revance’s DAXXIFY? (DaxibotulinumtoxinA-lanm) for Injection for the Treatment of Cervical Dystonia’，新聞發布。Revance Therapeutics, Inc.；2023年8月14日發布。
注：本文旨在介紹醫藥健康研究，不作任何用藥依據，具體用藥指引，請咨詢主治醫師。
